XM外汇官网:百奥明公布庞贝病五年临床数据:运动功能具备持久获益
百奥明公布Ⅲ期临床试验五年随访数据,试验纳入82名晚发型庞贝病成人患者,涵盖初治与经治两类受试者,所用方案为Pombiliti联合Opfolda。数据显示,该组合疗法可帮助患者五年用药期间维持步行距离,呼吸功能整体保持相对稳定,未发现新的安全风险信号。晚发型庞贝病是罕见遗传性溶酶体贮积病,可致全身肌肉进行性衰弱,损伤呼吸肌。百奥明2025年12月收购该组合疗法所属的阿米库斯治疗公司,拓展罕见代谢病领域布局,相关结果于第31届世界肌肉学会年会上发布。(AI生成)
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